/ miércoles 25 de mayo de 2022

Científicos de EU trabajan en una cura para la distrofia muscular

Las distrofias musculares son degeneraciones de los músculos ocasionadas por mutaciones, además, la mayoría de las veces aparecen en la niñez

Un grupo de científicos consiguió con terapia génica, apoyada en un virus, tratar de manera eficaz la distrofia muscular en un ratón, gracias a esto, el roedor restauró la función del músculo esquelético.

Los resultados de este experimento preclínico se publican en la revista Science Advances y sus responsables son, entre otros, investigadores del Howard Hughes Medical Institute y de la Universidad de Iowa, en Estados Unidos.

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La terapia génica es una forma experimental de tratamiento que utiliza la transferencia de genes a la célula de un paciente, con el objetivo de modificar la información genética de las células responsables de la enfermedad.

En este caso, los investigadores utilizaron esta terapia mediada por el virus adenoasociado, que hace de vehículo.

"Nuestros resultados en un modelo de ratón de distrofia muscular demuestran que la función del músculo esquelético puede ser restaurada, ilustrando su notable plasticidad, y que la supervivencia puede ser mejorada en gran medida incluso después de la aparición de la fisiopatología muscular grave", escriben en el artículo Takahiro Yonekaway su equipo.

¿Cuáles fueron los resultados?


El estudio descubrió que la terapia génica atenuaba los daños en el músculo esquelético de los ratones, mejoraba la función motora y respiratoria y normalizaba su metabolismo sistémico.

Recientemente, la terapia génica transportada por el virus adenoasociado se ha mostrado prometedora para tratar a pacientes con enfermedades neuromusculares cuando la terapia se administra antes de que aparezcan los síntomas graves, explica un resumen de la revista.

Pero aunque la terapia ha demostrado previamente que mejora un estado distrófico en ratones envejecidos, el modelo de ratón utilizado en estos estudios no reproducía exactamente la gravedad de la enfermedad en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.

Como resultado, no se ha sabido si la terapia génica mediada por el citado virus puede tratar eficazmente las etapas avanzadas de la distrofia muscular.

Para investigarlo, Yonekawa y sus colegas analizaron primero la progresión de la enfermedad en una colonia de ratones con una mutación genética que altera la función normal del músculo esquelético.

Foto: Pixabay



Como resultado, los ratones reprodujeron de forma fiable la gravedad de la distrofia muscular de Duchenne avanzada, mostrando una grave enfermedad del músculo esquelético, una movilidad reducida un peso corporal reducido y una duración de vida significativamente menor.

A continuación, cuando los ratones habían alcanzado una edad en la que aproximadamente el 50 por ciento había sobrevivido a la enfermedad, los investigadores realizaron una transferencia genética sistémica transmitida por el virus adenoasociado para sustituir un gen mutado implicado en la distrofia muscular por una versión intacta.

Los investigadores evaluaron cómo el tratamiento afectaba a la función muscular y a la supervivencia.

Mientras que solo el 50 por ciento de los ratones no tratados sobrevivieron hasta las 45 semanas de edad, todos los inyectados con la terapia, excepto uno, vivieron más allá de las 65 semanas.

Además, mientras que el peso corporal de los ratones no tratados siguió disminuyendo, los que recibieron la terapia génica experimentaron un ligero aumento de peso corporal.


Foto: Pexels

Tratamientos para distrofia en humanos

Aún se tiene que demostrar totalmente la utilidad del tratamiento génico en humanos mediante ensayos clínicos, sin embargo, esta puede ser una respuesta mucho más eficaz que los demás tratamientos que sólo controlan o ralentizan algunos síntomas.

Entre estos está:

Terapia física: De forma temprana puede ayudar a mantener los músculos flexibles y fuertes;

Terapia respiratoria: Ayuda a las personas a mentener fuerza en el diafragma ya que los músculos debilitados por la distrofía muscular pueden afectar la respiración.

Terapia del habla: los pacientes con distrofía que experimentan debilidad en los músculos faciales y de la garganta pueden beneficiarse de la terapia del habla para enseñarles cómo maximizar su fuerza muscular. Algunos métodos incluyen ralentizar el ritmo de su habla, hacer más pausas entre respiracionesy usar un equipo de comunicación especializado.

Terapia ocupacional: A medida que cambian las habilidades físicas, la terapia ocupacional puede ayudar a los pacientes con distrofía a reaprender las habilidades motoras perdidas y a aprender formas de trabajar con los músculos debilitados. La terapia ocupacional también les enseña a las personas con DM cómo usar dispositivos de asistencia, como sillas de ruedas, utensilios para comer y artículos personales, incluidos cepillos para el cabello y los dientes.

Cirugía: En varios momentos y dependiendo de la forma de la distrofía, muchas personas necesitan cirugía para tratar algunos de los problemas asociados con la enfermedad.

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Terapia con fármacos: Ciertos medicamentos pueden ayudar a retrasar el daño a los músculos o minimizar los síntomas de la distrofía, como prednisona, vamorolona , medicamentos anticonvulsivos, inmunosupresores y betabloqueantes.

Un grupo de científicos consiguió con terapia génica, apoyada en un virus, tratar de manera eficaz la distrofia muscular en un ratón, gracias a esto, el roedor restauró la función del músculo esquelético.

Los resultados de este experimento preclínico se publican en la revista Science Advances y sus responsables son, entre otros, investigadores del Howard Hughes Medical Institute y de la Universidad de Iowa, en Estados Unidos.

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La terapia génica es una forma experimental de tratamiento que utiliza la transferencia de genes a la célula de un paciente, con el objetivo de modificar la información genética de las células responsables de la enfermedad.

En este caso, los investigadores utilizaron esta terapia mediada por el virus adenoasociado, que hace de vehículo.

"Nuestros resultados en un modelo de ratón de distrofia muscular demuestran que la función del músculo esquelético puede ser restaurada, ilustrando su notable plasticidad, y que la supervivencia puede ser mejorada en gran medida incluso después de la aparición de la fisiopatología muscular grave", escriben en el artículo Takahiro Yonekaway su equipo.

¿Cuáles fueron los resultados?


El estudio descubrió que la terapia génica atenuaba los daños en el músculo esquelético de los ratones, mejoraba la función motora y respiratoria y normalizaba su metabolismo sistémico.

Recientemente, la terapia génica transportada por el virus adenoasociado se ha mostrado prometedora para tratar a pacientes con enfermedades neuromusculares cuando la terapia se administra antes de que aparezcan los síntomas graves, explica un resumen de la revista.

Pero aunque la terapia ha demostrado previamente que mejora un estado distrófico en ratones envejecidos, el modelo de ratón utilizado en estos estudios no reproducía exactamente la gravedad de la enfermedad en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.

Como resultado, no se ha sabido si la terapia génica mediada por el citado virus puede tratar eficazmente las etapas avanzadas de la distrofia muscular.

Para investigarlo, Yonekawa y sus colegas analizaron primero la progresión de la enfermedad en una colonia de ratones con una mutación genética que altera la función normal del músculo esquelético.

Foto: Pixabay



Como resultado, los ratones reprodujeron de forma fiable la gravedad de la distrofia muscular de Duchenne avanzada, mostrando una grave enfermedad del músculo esquelético, una movilidad reducida un peso corporal reducido y una duración de vida significativamente menor.

A continuación, cuando los ratones habían alcanzado una edad en la que aproximadamente el 50 por ciento había sobrevivido a la enfermedad, los investigadores realizaron una transferencia genética sistémica transmitida por el virus adenoasociado para sustituir un gen mutado implicado en la distrofia muscular por una versión intacta.

Los investigadores evaluaron cómo el tratamiento afectaba a la función muscular y a la supervivencia.

Mientras que solo el 50 por ciento de los ratones no tratados sobrevivieron hasta las 45 semanas de edad, todos los inyectados con la terapia, excepto uno, vivieron más allá de las 65 semanas.

Además, mientras que el peso corporal de los ratones no tratados siguió disminuyendo, los que recibieron la terapia génica experimentaron un ligero aumento de peso corporal.


Foto: Pexels

Tratamientos para distrofia en humanos

Aún se tiene que demostrar totalmente la utilidad del tratamiento génico en humanos mediante ensayos clínicos, sin embargo, esta puede ser una respuesta mucho más eficaz que los demás tratamientos que sólo controlan o ralentizan algunos síntomas.

Entre estos está:

Terapia física: De forma temprana puede ayudar a mantener los músculos flexibles y fuertes;

Terapia respiratoria: Ayuda a las personas a mentener fuerza en el diafragma ya que los músculos debilitados por la distrofía muscular pueden afectar la respiración.

Terapia del habla: los pacientes con distrofía que experimentan debilidad en los músculos faciales y de la garganta pueden beneficiarse de la terapia del habla para enseñarles cómo maximizar su fuerza muscular. Algunos métodos incluyen ralentizar el ritmo de su habla, hacer más pausas entre respiracionesy usar un equipo de comunicación especializado.

Terapia ocupacional: A medida que cambian las habilidades físicas, la terapia ocupacional puede ayudar a los pacientes con distrofía a reaprender las habilidades motoras perdidas y a aprender formas de trabajar con los músculos debilitados. La terapia ocupacional también les enseña a las personas con DM cómo usar dispositivos de asistencia, como sillas de ruedas, utensilios para comer y artículos personales, incluidos cepillos para el cabello y los dientes.

Cirugía: En varios momentos y dependiendo de la forma de la distrofía, muchas personas necesitan cirugía para tratar algunos de los problemas asociados con la enfermedad.

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Terapia con fármacos: Ciertos medicamentos pueden ayudar a retrasar el daño a los músculos o minimizar los síntomas de la distrofía, como prednisona, vamorolona , medicamentos anticonvulsivos, inmunosupresores y betabloqueantes.

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